干细胞移植治疗渐冻症

患有肌肉萎缩性侧索硬化症（ALS）患者感觉身体像是被冰冻住，从腿到手臂，蔓延到手指，因此ALS也被俗称为“渐冻人”症。历史上的今天即2000年的6月21日，在丹麦举行的国际ALS病友大会正式确定每年的6月21日为世界渐冻人日。

大家开始了解渐冻人这个词可能都是从一个叫霍金的老人开始的。那个歪着头、咧着嘴，萎缩在轮椅上只能动动手指的老头，却给人们带来了无与伦比的虫洞理论。

肌萎缩侧索硬化(ALS)是人类运动系统的一种 特发性严重的神经变性病，其选择性累及脊髓前角细胞、脑干运动神经核以及锥体束，是成人运动神经元病的最常见类型。

近年来对ALs的发病机制虽已有初步认识。但自1996年美国FDA批准利鲁 唑用于ALS的治疗以来，目前尚无新的有效治疗方法。

脐带间充质干细胞(UC-MSCs)具有修复受损组织、利于造血重建和调节免疫功能的功 效，其向神经细胞分化的能力为ALS的治疗带来新的希望。

国外临床研究进展

2016年，《JAMA Neurol》杂志报道了NurOwn治疗渐冻症的I期和II期临床试验结果。I期12例患者接受了肌肉注射或鞘内注射MSC-NTF细胞，II期14例患者接受肌肉注射和鞘内联合注射MSC-NTF细胞。

治疗后6个月87%出现应答，25%病情缓解，疾病进展评分如ALS功能评定以及最大肺活量得到改善。这些数据显示，MSC-NTF细胞肌肉注射和鞘内注射联合治疗渐冻症是安全的，有望使患者获益。

NurOwn治疗渐冻症的II期临床试验在麻省总医院、麻省大学医学院和梅奥诊所三个中心开展，2016年7月完美收官，表现出了良好的安全性和耐受性，同时还显示有持续长达24周的明显临床受益。

国内临床研究进展

目的：探讨脐带间充质干细胞(UC-MSCs)移植治疗肌萎缩侧索硬化症的效果及安全性。

方法：29例ALS患者接受4次UC-MSCs移植治疗(蛛网膜下腔注射，2×10 7—5×107个细胞／次)。

比较治疗前后肌萎缩侧索硬化功能评分量表(ALSFRS．R)评分、改良医学研究委员会(MRC)评分，对安全性指标进行评价。治疗后6个月以呼吸衰竭、死亡等为终点事件进行随访。

临床效果

ALSFRS—R评分

移植治疗后第14天，穿衣和卫生能力评分高于治疗前(P=0.036)，总分及其余功能区评分均无明显变化(P均>0.05)。

治疗后第28天，言语、穿衣和卫生能力评分明显高于治疗前(P分别为0.032、0．015)，言语功能评分明显高于治疗后第14天(P=0.040)，总分及其余功能区评分与治疗前及治疗后第14天比较均无统计学差异(P均>0.05)。

lVIRC评分

脐带间充质干细胞移植治疗后第14天， 上肢肌群肌力评分明显高于治疗前(P=0.050)，治 疗第28天，上肢肌群肌力评分比治疗前进一步升高 (P=0.036)；颈部及下肢肌群肌力评分高于治疗前，但无统计学差异(P>0．05)。

安全性观察、终点事件随访

随访至治疗后6个月，1例患者于治疗后第3个月因呼吸衰竭死亡，其余患者无严重不良事件。

研究结果显示

通过治疗前后ALS— FRS-R、MRC评分的比较，表明脐带间充质干细胞移植对渐冻症患者的言语、肢体运动功能、生活能力有一定的改善作用。

综上所述

脐带间充质干细胞移植治疗渐冻症短期内安全有效，能显著改善患者的言语、肢体运动功能等生活能力，增强上肢肌群肌力，提高患者的生活质量，延缓病情发展，值得临床进一步探究与应用！