案例|干细胞移植对渐冻症的短期研究效果分析

渐冻症（ALS）：一种进行性神经变性疾病，由于上、下运动神经元变性导致四肢、躯干、胸部及腹部肌肉逐渐无力和萎缩，患者从最初发现症状开始，平均能存活3~5年，最终因呼吸肌麻痹而死亡。

ALS是现代医学难题之一，该疾病病因不明，暂无有效治疗方法，虽然1996年美国FDA批准一种用于ALS的治疗药物(利鲁唑：一种兴奋性氨基酸受体阻滞剂），对患者存活期有一定延长作用，但不能逆转患者病情。

渐冻症

研究表明，组织特异性干细胞具有分化成其它细胞或组织的潜能，在一定条件下可以分化为运动神经元，同时还可分泌多种神经营养因子帮助修复受损的神经元，这为ALS的治疗开创了更广泛的空间。

临床研究

目 的：分析脐带间充质干细胞(UC-MSCs)移植对ALS短期的效果及安全性。

干细胞治疗

方 法：研究选取29例ALs患者（男24例、女5例，年龄38~73(55.86±9.35)岁，病程0.5~11(2.76±2.29)年，均符合中国ALS诊断和治疗指南及世界神经病学联盟1994年EI Escorial会议上制定的ALs临床诊断标准，患者共接受4次UC-MSCs移植治疗(蛛网膜下腔注射2x107~5x107个细胞/次)。比较治疗前后ALS功能评分量表(ALSFRS-R)评分、改良医学研究委员会(MRC)评分，并对对安全性指标进行评价。

结 果：①ALSFRS-R评分：移植治疗后第14天，穿衣和卫生能力评分高于治疗前，总分及其余功能区评分均有提升。治疗后第28天，言语、穿衣和卫生能力评分明显高于治疗前(P分别为0.032、0.015)，言语功能评分明显高于治疗后第14天(P=0.040)，总分及其余功能区评分与治疗前及治疗后第14天相比有较小提升，见表1。

干细胞移植

②MRC评分：UC-MSCs移植治疗后第14天，上肢肌群肌力评分明显高于治疗前(P=0.050)，治疗第28天，上肢肌群肌力评分比治疗前进一步升高 (P=O.036)；颈部及下肢肌群肌力评分高于治疗前，见表2。

干细胞移植

③安全性观察：UC-MSCs移植治疗后，有2例出现自限性发热反应 (体温<38.0℃)，未经处理，分别持续6、8h自行降至正常。1例出现头晕，经补液支持治疗后症状消失。4例出现局部轻微疼痛，考虑与腰椎穿刺术操作有关，经对症治疗后疼痛均缓解。7例患者白细胞计数、13例患者甲胎蛋白(AFP)高于治疗前 (P均<0.01)，未处理，3个月后均降至正常范围。 29例患者肝肾功能、艾滋病病毒抗体、梅毒抗体、肝炎标志物、心电图等指标治疗前后相比无变化。

综上所述 ，UC-MSCs移植治疗ALS短期内安全有效，能显著改善患者的言语、肢体运动功能等生活能力，增强上肢肌群肌力，提高患者的生活质量，延缓病情发展。