视神经萎缩是一种严重的眼部疾病，如果不及时治疗，病情会持续进展，视神经萎缩会导致视力逐渐下降甚至失明。一旦视神经发生萎缩，恢复其正常功能是非常困难的，但及时的治疗可以尽量延缓病情的发展，挽救残留的视功能，提高患者的生活质量。此外，早期治疗还有可能改善部分患者的视力状况，为患者争取到更好的视觉预后。

干细胞治疗是一种新型治疗方法，干细胞具有诱导分化成视网膜各类细胞的潜能，可能替代已变性的细胞;其分泌的细胞因为周围细胞提供营养，并上调抗凋亡基因，延缓视网膜凋亡。同时干细胞能够保护视网膜血管及促进神经突触行程。移植的干细胞较视网膜组织具有更好的可塑性及移行能力，有助于损伤视网膜的修复。保存或者恢复视力是干细胞治疗期望达到的效果。