视网膜色素变性是一种比较难治的眼底疾病。其主要发生在眼底视网膜感光细胞或色素上皮，具有一定的遗传性，且遗传种类非常多。患者最初症状主要表现为夜盲，夜间视力变差，逐渐发展到白天视力下降，视野慢慢缩小，直至视力逐渐丧失。

目前，主要以对症治疗为主，目的是延缓病情进展、提高生活质量、降低失明率。治疗方法可能包括佩戴助视器、太阳镜，使用维生素A棕榈酸酯、抗氧化剂等药物治疗，以及基因治疗、神经保护治疗、手术治疗等。

干细胞治疗是一种新型治疗方法，干细胞具有诱导分化成视网膜各类细胞的潜能，可能替代已变性的细胞;其分泌的细胞因为周围细胞提供营养，并上调抗凋亡基因，延缓视网膜凋亡。同时干细胞能够保护视网膜血管及促进神经突触行程。移植的干细胞较视网膜组织具有更好的可塑性及移行能力，有助于损伤视网膜的修复。保存或者恢复视力是干细胞治疗期望达到的效果。