视神经萎缩的症状目前尚无法完全治愈，但通过积极治疗可延缓病情进展、保存残余视功能。该病是视神经纤维变性消失的终末状态，病因复杂，包括青光眼、视网膜病变、外伤、肿瘤压迫、遗传缺陷等。其典型症状为视力渐进性下降、视野缺损(如管状视野)、色觉异常及眼底视盘苍白等，严重时可致失明。

治疗以控制原发病为核心，如降眼压治疗青光眼、手术解除肿瘤压迫、营养神经修复损伤等。辅助手段包括药物(维生素B族、神经营养剂)、物理治疗(激光改善循环)、中医针灸等。

干细胞治疗是一种新型治疗方法，干细胞具有诱导分化成视网膜各类细胞的潜能，可能替代已变性的细胞;其分泌的细胞因为周围细胞提供营养，并上调抗凋亡基因，延缓视网膜凋亡。同时干细胞能够保护视网膜血管及促进神经突触行程。移植的干细胞较视网膜组织具有更好的可塑性及移行能力，有助于损伤视网膜的修复。保存或者恢复视力是干细胞治疗期望达到的效果。