视神经萎缩主要指的是视网膜神经节细胞以及轴突发生的病变，可能由多种因素触发，如缺血性视神经病变、青光眼性病变、局部外伤、营养缺乏、炎症、退变、压迫以及遗传因素等。这些因素导致视神经细胞受损，进而引发视力下降、视野缺损等症状。

视神经萎缩目前尚无法完全治愈，但可以通过综合治疗措施有效缓解症状，减缓病情发展速度，并尽可能保持或改善患者的视力水平。目前的治疗手段主要包括药物治疗、中医治疗、视功能训练和手术治疗等。

干细胞治疗是一种新型治疗方法，干细胞具有诱导分化成视网膜各类细胞的潜能，可能替代已变性的细胞;其分泌的细胞因为周围细胞提供营养，并上调抗凋亡基因，延缓视网膜凋亡。同时干细胞能够保护视网膜血管及促进神经突触行程。移植的干细胞较视网膜组织具有更好的可塑性及移行能力，有助于损伤视网膜的修复。保存或者恢复视力是干细胞治疗期望达到的效果。