视神经萎缩是一种不可逆的神经损伤，其本质是视神经纤维发生退行性病变，已受损的视神经细胞难以再生。即便在早期发现，目前医学手段也无法使其恢复如初。不过，早期治疗意义重大。通过针对病因治疗，如因炎症引发则控制炎症，因压迫导致则解除压迫等，同时配合使用神经营养药物、改善微循环药物等，能为视神经提供营养支持，增加眼部供血，减轻对视神经的损害，从而延缓萎缩进程，尽可能保留现有视力，提高患者的生活质量。

干细胞治疗是一种新型治疗方法，干细胞具有诱导分化成视网膜各类细胞的潜能，可能替代已变性的细胞;其分泌的细胞因为周围细胞提供营养，并上调抗凋亡基因，延缓视网膜凋亡。同时干细胞能够保护视网膜血管及促进神经突触行程。移植的干细胞较视网膜组织具有更好的可塑性及移行能力，有助于损伤视网膜的修复。保存或者恢复视力是干细胞治疗期望达到的效果。