视神经萎缩会导致视网膜脱落，从而发生不可逆的失明，同时也会影响对侧眼视功能。视神经萎缩没有得到及时有效治疗，病情严重会导致失明，这对于正常生活和工作有很大影响。

干细胞治疗是一种新型治疗方法，干细胞具有诱导分化成视网膜各类细胞的潜能，可能替代已变性的细胞;其分泌的细胞因为周围细胞提供营养，并上调抗凋亡基因，延缓视网膜凋亡。同时干细胞能够保护视网膜血管及促进神经突触行程。移植的干细胞较视网膜组织具有更好的可塑性及移行能力，有助于损伤视网膜的修复。保存或者恢复视力是干细胞治疗期望达到的效果。